Vanaf 1 september verschijnt enzymvervangende therapie op de lijst met vergoedbare geneesmiddelen. Het nieuw opgezette geneesmiddelenprogramma voor patiënten met de ziekte van Fabry zal twee geneesmiddelen omvatten die eind vorig jaar een positieve aanbeveling kregen van het Agentschap voor Health Technology Assessment and Tariffication: Fabrazyme en Replagal.
- Het is een vreugdevolle dag voor ons maar ook voor patiënten, omdat andere ziekten - de zogenaamde Zeldzame ziekten zijn inbegrepen in dergelijke volledige staatszorg, volledige terugbetalingszorg, volledige zorg van het Poolse gezondheidszorgsysteem. Er zijn twee medicijnen en beide zullen beschikbaar zijn voor alle Poolse patiënten. Patiënten met de ziekte van Fabry wachten al jaren op de terugbetaling van medicijnen die hun gezondheid en leven daadwerkelijk redden. Als ministerie van Volksgezondheid is het onze plicht om deze mensen te helpen, ongeacht hoe groot de groep ook mag zijn, zei minister van Volksgezondheid Łukasz Szumowski tijdens de persconferentie van vandaag.
- Dit is een doorbraak, waarmee een einde komt aan een tienjarige beproeving van patiënten met de ziekte van Fabry. De huidige regering is de eerste regering van de Republiek Polen die doet wat de vorige heersers niet deden. Het positieve besluit van minister Szumowski voor de terugbetaling van enzymvervangende therapie geeft veel gezinnen met de ziekte van Fabry toegang tot gezondheids- en levensreddende therapie, die al vele jaren met succes in de hele Europese Unie wordt toegepast. Ten slotte zullen patiënten met de ziekte van Fabry normaal en waardig kunnen leven in Polen, zonder angst voor morgen, zonder lijden en zonder pijn - benadrukt Anna Moskal, voorzitter van de Vereniging van Gezinnen met de ziekte van Fabry.
- Het is te danken aan de grote vastberadenheid en volharding van veel mensen, waaronder minister Maciej Miłkowski, met wie we tweemaal de gelegenheid hadden om elkaar te ontmoeten, evenals een brede groep experts van de onbetwiste medische autoriteiten van prof. IMiD Dr hab. n. med Jolanta Sykut - Cegielska, nationaal consulent op het gebied van metabole pediatrie, voorzitter van de raad van bestuur van de Poolse vereniging voor aangeboren metabolische defecten, prof. dr hab. n. med Jarosław Sławek - voorzitter van de Poolse Neurologische Vereniging, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- voorzitter van de Poolse hartvereniging, prof. dr hab. med. Michał Nowicki - voormalig voorzitter van de Poolse Vereniging voor Nefrologie, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - voorzitter van de Poolse Nefrologische Vereniging, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, ten slotte prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, die persoonlijk vastbesloten was om deze beslissing vandaag positief te maken. Zonder hun enorme inzet en kennis zouden we niet zijn waar we zijn. Vandaag kunnen we vol vertrouwen zeggen dat de ziekte van Fabry niet langer een doodvonnis is, maar een chronische ziekte, die we, zoals in elk beschaafd land, ook in Polen effectief kunnen behandelen - voegt Moskal eraan toe.
- Als het Nationaal Forum voor de Behandeling van Zeldzame Ziektetherapie, samen met de Vereniging van Gezinnen met de ziekte van Fabry, die een van de oprichters is van ons forum, zoeken we al jaren therapie voor patiënten met de ziekte van Fabry. Eindelijk leefden we om het te zien. Het is een enorm succes! Zeldzame ziekten zijn tot nu toe niet opgemerkt door het Poolse systeem. Op dit moment beginnen ze opgemerkt te worden, bijvoorbeeld door het ontwerp van het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten of beslissingen zoals vandaag over de terugbetaling van behandeling voor patiënten met de ziekte van Fabry. De weg voor zeldzame ziekten is geopend! - merkt Mirosław Zieliński op, voorzitter van het Nationaal Forum voor de therapie van zeldzame ziekten.
Over Fabry
De ziekte van Fabry is een van de weinige zeldzame ziekten die effectief kunnen worden behandeld door de patiënt te voorzien van het ontbrekende alfa-galactosidase (alfa-GAL) -enzym, dat het lichaam niet aanmaakt. Mensen met de ziekte van Fabry erven de abnormale structuur van het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van dit enzym. Het tekort ervan zorgt ervoor dat lipiden zich ophopen in veel weefsels en bloedvaten, waardoor b.v. nieren, hart of hersenen.
Onbehandelde patiënten ontwikkelen ernstige orgaancomplicaties: nierfalen (waardoor dialyse en niertransplantaties moeten worden gestart); ernstige cardiovasculaire complicaties zoals myocardinfarct, klepinsufficiëntie, linkerventrikelhypertrofie; of meerdere slagen. De verwoesting die in het lichaam van de patiënt wordt veroorzaakt door het ontbreken van het enzym, kan niet worden teruggedraaid. Daarom is het zo belangrijk om de behandeling in een vroeg stadium van de ziekte te starten.
