Tijdens de Poolse viering van de Werelddag van zeldzame ziekten, die plaatsvond op 29 februari van dit jaar. in Warschau vatten patiënten, leiders van patiëntenorganisaties, experts en vertegenwoordigers van het ministerie van Volksgezondheid 2019 samen, wat veel positieve vergoedingsbeslissingen bracht. Het belangrijkste nationale plan voor zeldzame ziekten voor patiënten is echter nog niet definitief goedgekeurd. Volgens de verklaring van het MoH zal het document op 30 juni van dit jaar eindelijk door de regering worden aangenomen.
Patiënten waarderen het aantal positieve vergoedingsbeslissingen die het ministerie van Volksgezondheid in 2019 heeft genomen
Dit jaar is intensief gewerkt aan het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten. Ondanks de goedkeuring door het ministerie van Volksgezondheid werd er geen overeenstemming bereikt over de definitieve versie door de kanselarij van de premier. Hiervoor zijn nog enkele verduidelijkingen en details nodig.
- Het afgelopen jaar heeft ons duidelijk laten zien dat het ministerie van Volksgezondheid de goede weg is ingeslagen als het gaat om de terugbetaling van geneesmiddelen bij zeldzame ziekten. De ziekte van Fabry, Acromegalie, de ziekte van Crohn of de ziekte van Gaucher werd vergoed; De behandeling werd voortgezet voor patiënten met mucopolysaccharidose type VI, en patiënten met EB (alveolaire epidermale scheiding) kregen toegang tot de voor hen noodzakelijke specialistische verbanden, benadrukt Stanisław Maćkowiak, voorzitter van de Federatie van Poolse Patiënten.
- De positieve beslissing van vorig jaar voor de terugbetaling van enzymvervangende therapie bij de ziekte van Fabry heeft ons laten zien dat het ministerie van Volksgezondheid niet onverschillig staat tegenover het lijden van patiënten met zeldzame ziekten. Ze opende het hek dat al jaren gesloten was voor patiënten met de ziekte van Fabry. Tegenwoordig kunnen patiënten met deze ziekte eindelijk leven zonder angst voor morgen, zonder lijden en zonder pijn - Anna Moskal, voorzitter van de Association of Families with Fabry Disease.
- De terugbetaling van orale subsidie-therapie voor patiënten met de ziekte van Gaucher type I, die op 1 maart van kracht wordt, is een belangrijke innovatie in de behandeling van deze ziekte en een aanzienlijke verbetering van de kwaliteit van leven van mensen die lijden aan een van de ziektemutaties. De mogelijkheid om het medicijn thuis, op het werk of onderweg in te nemen, zonder dat regelmatige intraveneuze infusies en kostbare en tijdrovende ziekenhuisbezoeken nodig zijn, is voor veel patiënten een kans om een normaal leven te leiden en actief te zijn op het werk. Bovendien is de nieuwe therapeutische oplossing ook een doorbraak voor diegenen die om verschillende redenen geen baat hebben bij andere vormen van behandeling, zei Błażej Jelonek, Vereniging van gezinnen met de ziekte van Gaucher.
Het ministerie van Volksgezondheid maakt de uiterste datum bekend voor de goedkeuring van het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten
Het National Rare Disease Plan moet nog worden aangenomen. Het ministerie verklaart als deadline: 30 juni dit jaar. en stelt op 2 maart een toegewijd team samen. De patiëntengemeenschap rekent op een eerdere datum voor de inwerkingtreding van het langverwachte document.
In 2019 lijken de werkzaamheden met betrekking tot het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten te zijn afgerond. Het document, dat de afgelopen jaren gezamenlijk is ontwikkeld door de patiëntengemeenschap, is niet zoals vorig jaar verwacht definitief door de overheid aangenomen. Volgens de verklaring van het ministerie van Volksgezondheid, met inbegrip van de ministers Jacek Gadomski en Maciej Miłkowski, zal de goedkeuring plaatsvinden op 30 juni van dit jaar.
- We kijken ernaar uit om het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten aan te nemen. We hopen oprecht dat het voor Pasen zal gebeuren. Het opgestelde document voldoet aan onze verwachtingen en, belangrijker nog, het past bij artsen als strategie. Snelle uitvoering van het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten zal het in de nabije toekomst mogelijk maken verwijzingen te verlenen naar centra die zich bezighouden met de behandeling van zeldzame ziekten. Het houdt verband met het bepalen van de criteria waaraan de centra moeten voldoen om de status van referentiecentrum te verkrijgen en het bepalen van het kapitalisatieniveau voor hen. Het is ook nodig om het werk aan het opzetten van een register voor zeldzame ziekten te versnellen, zei Mirosław Zieliński, voorzitter van het Nationaal Forum voor de therapie van zeldzame ziekten.
- Wat de terugbetaling betreft, verwachten we verdere positieve beslissingen die de toegang tot moderne therapieën voor zeldzame ziekten zoals PAH (pulmonale arteriële hypertensie), TTR-amyloïdose, de ziekte van Duchenne, de ziekte van Niemann Pick, taaislijmziekte en de ziekte van Fabry (derde geneesmiddel, oraal) en het verschaffen van toegang tot hydrofiele katheters voor patiënten met aangeboren spina bifida. Als patiëntengemeenschap verwachten we een wijziging van de terugbetalingswet, die nieuwe regels zou introduceren voor de beoordeling van geneesmiddelen die zijn bedoeld voor zeldzame ziekten op basis van MCDA (multi-criteria decision analysis), ook binnen het toepassingsgebied dat het mogelijk maakt om terugbetaling van nieuwe genetische therapieën zoals CAR-T aan te vragen. verwachtingen zijn uitgekomen, is het noodzakelijk om zeldzame ziekten op te nemen in de prioriteitenlijst van de minister van Volksgezondheid - samengevat Mirosław Zieliński.
Oprichting van het team voor zeldzame ziekten
De vertegenwoordiger van het ministerie van Volksgezondheid, minister Maciej Miłkowski, die aanwezig was bij de conferentie, verklaarde uiterlijk op 30 juni 2020 de implementatie van het plan voor zeldzame ziekten. Het document is in november vorig jaar voorgelegd aan het Permanent Comité van de Ministerraad. Nu is het nodig om een operationeel plan op te stellen. Volgens de verklaring van het ministerie is op 2 maart 2020 het Team voor Zeldzame Ziekten opgericht. Het doel van het team is om oplossingen te ontwikkelen die belangrijk zijn op het gebied van patiënten met zeldzame ziekten, gericht op:
- verbetering van de diagnose en behandeling van zeldzame ziekten in de Republiek Polen, in overeenstemming met de normen die in de Europese Unie zijn aangenomen;
- zorgen voor toegang tot hoogwaardige, innovatieve gezondheidsdiensten;
- ontwikkeling en verspreiding van kennis over zeldzame ziekten.
De voorzitter van het team was prof. dr hab. n. med Krystyna Chrzanowska, vertegenwoordiger van het Instituut "Children's Memorial-Health Center", nationaal coördinator van het ORPHANET-project.
De benoeming van het team met de belofte om zeldzame ziekten op de lijst van gezondheidsprioriteiten van de Republiek Polen op te nemen en de consistente dialoog van het ministerie van Volksgezondheid met patiënten over de uitbreiding van de vergoedingslijsten met kosteneffectieve therapieën en medische hulpmiddelen, stelt ons in staat te hopen dat 2020 een jaar wordt voor Poolse patiënten. een doorbraak en zal de problematiek van zeldzame ziekten permanent in de Poolse rechtsorde opnemen.
