2018 heeft veel goeds gebracht voor patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL). Sommige Poolse patiënten, namelijk patiënten met recidiverende, resistente CLL, met 17p-deletie of TP53-mutatie, kregen toegang tot een levensreddend medicijn. Tegelijkertijd werden ook de resultaten van het onderzoek gepubliceerd, waaruit bleek dat patiënten die met venetoclax in combinatie met rituximab werden behandeld, de behandeling na 2 jaar zonder ziekteprogressie konden stopzetten.
Zien we een doorbraak in de behandeling van chronische lymfatische leukemie? Zullen CLL-patiënten na chemotherapie-vrije behandeling de behandeling kunnen stoppen, waardoor het lichaam kan herstellen, en kunnen mensen met CLL de kwaliteit van leven verbeteren?
Chronische lymfatische leukemie is de meest voorkomende vorm van bloedkanker. In Polen zijn ongeveer 17.000 mensen ziek, en elk jaar worden 1.900 nieuwe gevallen gediagnosticeerd. De ziekte vordert gewoonlijk langzaam en 1/3 van de patiënten heeft nooit behandeling nodig en staat alleen onder medisch toezicht. CLL wordt veroorzaakt door een mutatie in een cel genaamd lymfocyt B. De moeilijkste vorm is de vorm van CLL waarbij de ziekte terugkomt en resistent is tegen bestaande en beschikbare behandelingsopties.
De eerste prestatie bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie was de introductie van ibrutinib - een therapie die de vermenigvuldiging van kankercellen remt. Het werkingsmechanisme van dit medicijn vereist voortdurend gebruik tot progressie, dat wil zeggen tot verdere ontwikkeling van de ziekte. In 2017 werd een ander innovatief medicijn geregistreerd: venetoclax met een ander werkingsmechanisme. Venetoclax herstelt de natuurlijke capaciteit van kankercellen tot geprogrammeerde celdood, d.w.z. apoptose. Dankzij dit mechanisme worden gebruikte of beschadigde cellen uit het lichaam verwijderd.
In november 2018 werden de resultaten van het onderzoek gepubliceerd, waaruit bleek dat het mogelijk is om de toediening van therapie (venetoclax in combinatie met rituximab) na 2 jaar behandeling te stoppen. Dit is mogelijk dankzij de hoge effectiviteit van deze chemotherapie-vrije vorm van CLL-behandeling. Dit betekent dat de patiënt bijwerkingen kan vermijden en niet aan de ontberingen van de ziekte kan denken totdat de ziekte weer begint te vorderen. De behandeling van patiënten met recidiverende, refractaire CLL met venetoclax in combinatie met rituximab werd geregistreerd op basis van de MURANO-studie, waaraan ook Poolse patiënten deelnamen.
MURANO-studie
De MURANO-studie omvatte 389 patiënten met recidiverende, refractaire CLL die ten minste één eerdere behandeling hadden gekregen. De studie was bedoeld om de werkzaamheid en veiligheid van venetoclax in combinatie met rituximab te beoordelen. De gemiddelde leeftijd van de patiënten in het onderzoek was 65 jaar (leeftijdscategorie: 22-85 jaar).
De studie toonde een statistisch significante verbetering van de vrije overleving
ziekteprogressie (PFS) bij patiënten die venetoclax kregen in combinatie met rituximab. De afname van het risico op verdere ontwikkeling van de ziekte of overlijden van de patiënt na 2 jaar behandeling was zo hoog als 83%. 87% van de patiënten had remissie van de ziekte (d.w.z. het aantal leukemiecellen in het lichaam was significant verminderd), die een jaar na stopzetting van de behandeling aanhoudt. De effectiviteit van de therapie is zo hoog dat 64% van de patiënten die op de therapie reageerden een niet-detecteerbare minimale residuele ziekte (uMDR) bereikt.
We kunnen spreken van een minimale niet-detecteerbare restziekte als van de 10.000 witte bloedcellen die na behandeling in het bloed of beenmerg achterblijven er minder dan
1 tumorcel.
Patiënten met chronische lymfatische leukemie zijn steeds vaker jonge mensen. Het is belangrijk dat ze zo vroeg mogelijk met moderne methoden worden behandeld. Dit maakt het mogelijk om een langer leven te leiden zonder progressie.
De mogelijkheid van behandeling met venetoclax in combinatie met rituximab is vooral belangrijk voor patiënten die resistent werden (d.w.z. niet meer reageerden) op de tot dusver toegepaste behandeling en die geen 17p-deletie en TP53-mutatie hebben. Ze hebben momenteel geen effectieve therapie beschikbaar. Patiënten met recidiverende refractaire chronische lymfatische leukemie met 17p-deletie of TP53-mutatie kunnen worden behandeld met ibrutinib of venetoclax alleen.
