Meer dan 2 miljoen mensen hebben een van de zeldzame ziekten. Hoewel patiënten al bijna tien jaar toegang zoeken tot passende medische zorg, is hun situatie nog steeds een van de moeilijkste in Europa. Patiënten hebben nog steeds problemen met de toegang tot specialisten, ze zoeken al jaren naar ziekten. Zelfs als ze de diagnose krijgen, hebben velen van hen geen kans op behandeling of moeten ze die buiten ons land zoeken. Nu kan dat veranderen. Het ministerie van Volksgezondheid heeft aangekondigd dat het werk aan het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten zich in de laatste fase van de voorbereidingen bevindt, met nog ongeveer 2 maanden tot de voltooiing ervan.
Tijdens de conferentie over zeldzame ziekten bespraken de patiëntengemeenschap en het ministerie van Volksgezondheid de verbetering van de situatie van meer dan 2 miljoen mensen met zeldzame ziekten in Polen. Tot op heden hebben specialisten meer dan 7.000 zeldzame ziekten geïdentificeerd. Patiëntenorganisaties blijven letten op het beperkte aantal screeningsprogramma's dat jarenlang wachten op een passende diagnose kan verminderen en de weg vrijmaakt voor medische hulp.
In februari 2016 maakte het ministerie van Volksgezondheid bekend dat het plan voor het einde van het jaar zou worden aangenomen, zodat het vanaf 2017 zou kunnen worden uitgevoerd. Het ministerie geeft echter toe dat het programma met vertraging tot stand komt.
De behoeften van de patiënten betreffen ook de identificatie van referentiecentra waar ze professionele hulp kunnen zoeken en artsen die gespecialiseerd zijn in specifieke ziekte-entiteiten. Het houdt ook verband met oproepen tot het opzetten van een register voor zeldzame ziekten, dat een kennisbasis zou zijn voor artsen, patiënten en organisatorische eenheden die betrokken zijn bij medische zorg voor zeldzame ziekten in Polen.Tijdens de ontmoeting met de vice-minister van Volksgezondheid, Krzysztof Łanda, wezen de patiënten ook op de noodzaak van voorlichting over zeldzame ziekten - zowel voor patiënten als artsen. Zonder specialisten op dit gebied is het moeilijk om te praten over een effectieve behandeling van patiënten.
- Voorlichting over zeldzame ziekten heeft een directe impact op de kwaliteit van leven van patiënten. De basisbehoefte blijft echter toegang tot behandeling. We zien ook hoe de lijst van goedgekeurde geneesmiddelen in de Europese Unie snel groeit - momenteel zijn er meer dan 200 behandelingen. Tegen eind 2020 zal deze lijst naar verwachting verdubbelen. Polen kan niet langer op de laatste plaats in Europa staan wat betreft toegang tot weesgeneesmiddelen. In het afgelopen jaar zijn 11 behandelingen in de vergoeding inbegrepen - en dat kunnen wij patiënten zien. We moeten een duidelijk verband zien tussen economische ontwikkeling en het groeiende scala aan therapieën dat in Polen beschikbaar is - zegt Stanisław Maćkowiak, vice-president van het National Forum for the Therapy of Rare Diseases.
De ontwikkeling van nieuwe therapieën is een kans voor patiënten die tot nu toe alleen konden rekenen op het verminderen van de effecten van de ziekte. Zoals benadrukt door patiënten in Polen, is een egalitaire benadering van zeldzame ziekten nodig - dat wil zeggen het perspectief van gelijke kansen voor mensen die met deze ziekten worstelen. Hoewel het ministerie van Volksgezondheid heeft toegegeven dat het werk aan het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten langdurig heeft geduurd, bevindt het document voor de systematisering van medische en sociale zorg zich in de laatste fase van de voorbereidingen en moet er nog ongeveer 2 maanden worden afgerond.
- We zien ook hoe de lijst van geneesmiddelen die in de Europese Unie zijn toegelaten snel toeneemt - momenteel telt het meer dan 200 behandelingen. Tegen het einde van 2020 zal deze lijst naar verwachting verdubbelen, zegt Stanisław Maćkowiak, vice-president van het National Forum for the Therapy of Rare Diseases.
- We willen dat dit project wordt verwerkt als een rechtshandeling die uiteindelijk door de Raad van Ministers zal worden aangenomen. Tegen het einde van het eerste kwartaal willen we dat dit project op de agenda van de ministerraad komt, wordt voorgelegd aan het College van het ministerie van Volksgezondheid, beoordeeld in intern overleg en vervolgens extern overleg en wordt doorgestuurd naar de kanselarij van de premier, legt Kamila Malinowska van het Departement Drugsbeleid van het ministerie van Volksgezondheid uit.
Het ontwerp van het Nationaal Plan moet ook worden voorgelegd aan het advies van de Europese Commissie, die alle EU-lidstaten heeft aanbevolen om tegen eind 2013 een dergelijk document te ontwikkelen. Volgens de aankondiging van het Ministerie van Volksgezondheid moet het document voor het einde van het jaar worden goedgekeurd. Helaas vereist de veronderstelling die in het nationale plan wordt gepresenteerd, de voorbereiding van een implementatieplan dat zal worden aangepast aan de realiteit van de Poolse gezondheidsdienst.
Handelen over noodtoegang tot drugstechnologieën
Onlangs is een wet inzake noodtoegang tot drugstechnologieën voorbereid en deze is al goedgekeurd door de regering.
- De wet biedt mogelijkheden die tot dusverre niet beschikbaar waren in de Poolse wet - de bepaling zegt dat de minister van Volksgezondheid in staat zal zijn om geneesmiddelen die zijn geregistreerd in de centrale procedure in de doelimport te vergoeden, zelfs als ze niet beschikbaar zijn in Polen. Natuurlijk is een dergelijke procedure onderhevig aan verdere evaluatie - het medicijn moet effectief en veilig zijn en we moeten het gebruik ervan rechtvaardigen. Volgens de wet is het in het geval van zeer dure therapieën mogelijk om met de geneesmiddelenfabrikant te praten - vandaag is er geen wettelijke basis of gronden voor het financieren van dergelijke therapieën, maar wanneer deze wet van kracht wordt, en ik denk dat het binnenkort zal gebeuren, is zo'n wettelijke basis zal - zei Krzysztof Łanda, vice-minister van Volksgezondheid.
Volgens de wet is het in het geval van zeer dure therapieën mogelijk om met de geneesmiddelenfabrikant te praten - vandaag is er geen wettelijke basis of gronden voor het financieren van dergelijke therapieën, maar wanneer deze wet van kracht wordt, en ik denk dat het binnenkort zal gebeuren, is zo'n wettelijke basis zal - zei Krzysztof Łanda, vice-minister van Volksgezondheid.
De wet zal de wettelijke basis zijn die het voor de minister van Volksgezondheid gemakkelijker zal maken om behandelingen te bieden en te reageren op de unieke en individuele behoeften van patiënten met een specifieke ziekte. De doelimport van drugs die momenteel in Polen wordt uitgevoerd, vindt alleen plaats voor een specifieke persoon, op basis van de door hem verstrekte aanvraag. Met de inwerkingtreding van de wet opent het verstrekken van behandeling aan één patiënt de weg voor andere patiënten met dezelfde aandoening om toegang te krijgen tot behandeling. Het zal een procedure zijn die in overeenstemming is met de grondwet van de Republiek Polen, die voorziet in gelijke toegang tot medische diensten en technologieën.
Tegelijkertijd werkt het ministerie van Volksgezondheid aan het opzetten van referentienetwerken voor zeldzame ziekten. Er werd een wetsvoorstel opgesteld om ziekenhuizen te certificeren als medische centra die zich bezighouden met specifieke zeldzame ziekten of groepen ziekten. De centra moeten gelijkmatig over Polen worden verdeeld, rekening houdend met de demografie van zeldzame ziekten. In het geval van enkele zeldzame ziekten zullen Poolse patiënten kunnen profiteren van zorg op internationaal niveau. Als er in een EU-land een centrum is dat gespecialiseerd is in een bepaalde ziekte, krijgt de patiënt hier specialistische hulp.
- De ontwerpwet inzake registers bevindt zich in de laatste fase van de werkzaamheden. Het moeilijke wetsontwerp inzake registers wordt nu afgerond. Tegenwoordig is het maken van nieuwe registers vrij moeilijk. We willen de oprichting van centrale registers aanmoedigen, maar ook lokale registers, die dan uiteindelijk zullen fuseren, maar we zullen de principes van goede praktijken bij het bijhouden van registers zeker in de wet introduceren. De werkzaamheden van dit team met betrekking tot deze daad zijn al voltooid, ik denk dat het nog ongeveer 2 maanden zal duren - zegt vice-minister Krzysztof Łanda.
Er wordt ook gewerkt aan de ontwerpwet inzake klinische proeven
- We willen het uitvoeren van niet-commercieel onderzoek in Polen stimuleren, dat ook wordt geassocieerd met toegang tot, laten we zeggen, experimentele therapieën of therapieën die hoop geven bij zeldzame ziekten. Tot dusverre, als het gaat om medische technologieën, heeft Polen een gat gehad, we hebben een budget nodig voor klinische proeven en ik hoop dat een dergelijk budget snel zal verschijnen, voegt vice-minister Krzysztof Łanda eraan toe.
Voor het eerst werd de viering van de Zeldzame Ziekten Dag dit jaar gehouden onder het ere-patronaat van de minister van Volksgezondheid.
- We stellen het op prijs dat het ministerie van Volksgezondheid opmerkte dat een zeer belangrijke groep patiënten en hun families getroffen zijn door zeldzame ziekten. We hopen dat de toewijding die gepaard gaat met het opmerken van de problemen van deze groep patiënten, zich zal vertalen in praktische oplossingen. Niet in een decennium, maar nu, wanneer honderden gezinnen tevergeefs vechten voor het leven en de gezondheid van hun dierbaren - zegt Mirosław Zieliński, voorzitter van het National Forum for Rare Diseases Therapy.
Bij het ministerie van Volksgezondheid wordt gewerkt aan een nationaal plan voor zeldzame ziekten
Bron: newsrm.tv
Lees ook: Polyglutamine-ziekten - oorzaken, symptomen, behandeling Wolf-Hirschhorn-syndroom: oorzaken en symptomen. Behandeling van deze zeldzame ziekte g ... Zeldzame ziekten - een verwaarloosd probleem
